Leids bedrijf Amylon werkt aan therapie Katwijkse Ziekte

‘Iedere patiënt verdient de hoop op een betere toekomst.’ Dat is de drijfveer voor het Leidse biotechnologiebedrijf Amylon om onderzoek te doen naar therapieën voor zeldzame ziektes als HCHWA-D, beter bekend als de Katwijkse Ziekte. Het zomerevenement Katwijk Fietst staat ook dit keer weer in het teken van dit doel. Stap, net als de onderzoekers van Amylon, op zaterdag 25 mei ook op de fiets en help mee om de Katwijkse Ziekte de wereld uit te helpen.

HCHWA-D staat voor ‘Hereditary Cerebral Hemorrhage With Amyloidosis – Dutch type’. Zelfs vertaald in het Nederlands is het nog een mondvol: erfelijke hersenbloedingen met amyloïdose van het Nederlandse type. Vandaar dat in de volksmond de term ‘Katwijkse Ziekte’ gangbaar is omdat de ziekte in deze kustplaats veel voorkomt. Dit komt doordat Katwijkers honkvast zijn en veel dragers van het gen in hun geboorteplaats zijn blijven wonen.
De band tussen de Vereniging Katwijkse Ziekte en Katwijk Fietst is hecht. De vereniging zet zich al jaren in om de belangen te behartigen van mensen die direct of indirect met de aandoening te maken hebben. De gemiddelde leeftijd waarop de ziekte zich bij een patiënt openbaart ligt rond de 50 jaar, met uitschieters naar boven en naar beneden. De zich herhalende bloedingen worden hem of haar uiteindelijk fataal: de gemiddelde tijd tot overlijden na de eerste bloeding is tien jaar. De Katwijkse Ziekte is erfelijk. Er is een kans van 1 op 2 dat een kind van een ouder met HCHWA-D de ziekte krijgt.

Hoop
De Katwijkse Ziekte gold tot nog toe als onbehandelbaar, maar er is hoop. Het op het Leidse Bio Science Park gevestigde Amylon is een jong bedrijf met hoge ambities. “Wij willen de manier waarop de wereld naar hersenziektes kijkt veranderen”, zegt oprichter Thomas de Vlaam. “De enorme last die deze ziektes op patiënten en hun families leggen is onacceptabel en daar moet verandering in komen.”

Ondanks de zeldzame aard van de ziektes en de kleine afzetmarkt voor medicijnen, wil Amylon zich inzetten om geen enkele patiënt onbehandeld te laten. Daarbij is de hulp van mensen die aan de ziekte lijden en hun familieleden van groot belang. De Vlaam: “In het LUMC loopt momenteel een ‘Natural History Study’ waarbij wordt gekeken naar het ziekteverloop over een aantal jaren. Daardoor hopen we geschikte ‘biomarkers’ te vinden die kunnen voorspellen hoe de ziekte zich manifesteert in bepaalde groepen patiënten, zelfs nog voor de eerste symptomen optreden.” De Katwijkse Vereniging HCHWA-D is ook betrokken bij deze studie.

Giftig eiwit
De bron van HCHWA-D is een giftig eiwit dat Amyloïde-β heet. Het hoopt zich op in de bloedvaten van de hersenen, die daardoor kwetsbaar worden en kunnen scheuren. Dat leidt tot hersenbloedingen. De reden dat het giftige eiwit zich bij de Katwijkse Ziekte ophoopt in de bloedvaten is een genetische mutatie die ervoor zorgt dat de verkeerde informatie wordt gebruikt om het eiwit aan te maken in het lichaam. Het potentiële medicijn dat Amylon ontwikkelt is een molecuul dat ervoor zorgt dat deze foute informatie niet wordt doorgegeven. Dat moet uiteindelijk voorkomen dat het giftige eiwit wordt gevormd. Als de zoektocht van Amylon slaagt, kan het verloop van de ziekte hiermee mogelijk worden vertraagd of zelfs voorkomen.

De ontwikkeling van een therapie voor Katwijkse Ziekte is niet alleen van belang voor de patiënten met HCHWA-D. Het biedt ook de kans op de behandeling van een niet-erfelijke variant van hersenbloedingen, die jaarlijks honderdduizenden mensen wereldwijd treft. Zo kan de inspanning voor een kleine groep patiënten met de Katwijkse Ziekte, mogelijk een veel grotere groep helpen.

Met de Vereniging Katwijkse Ziekte wil ook het evenement Katwijk Fietst meehelpen aan het onderzoek. Een team van Amylon maakt op deze dag in elk geval de overstap van het laboratorium naar de fiets. Maar ook uw steun is belangrijk. Doe op 25 mei mee aan één van onze fietstochten door de mooiste delen van de Randstad. Uw bijdrage gaat volledig naar de vereniging en biedt patiënten hoop op een betere toekomst.

Het potentiële medicijn dat Amylon ontwikkelt is een molecuul dat het doorgeven van foute informatie in de cel probeert te voorkomen.

Waar doen
we het voor

De opbrengst van de evenementen op zaterdag 16 mei komt ten goede aan de Katwijkse ziekte. Ga maar even kijken op hchwa-d.nl.

Het project helpt mensen met deze verschrikkelijke ziekte. Zorg dat jij hier aan bijdraagt en fiets mee!

Facebook

Like Katwijk Fietst op Facebook. We plaatsen regelmatig updates en leuke weetjes in aanloop naar het evenement.

Like Katwijk Fietst